Medicínsko-ekonomický rozbor dietetickej potraviny (na účely kategorizácie dietetických potravín) Časť A Údaje o žiadateľovi 1. Žiadateľ (výrobca dietetickej potraviny alebo zdravotná poisťovňa): Meno a priezvisko alebo obchodné meno: Adresa (ulica, číslo, PSČ, mesto, štát): 2. Splnomocnený zástupca (ak je určený): Meno a priezvisko alebo obchodné meno: Pharm-In spol. s r.o. Adresa (ulica, číslo, PSČ, mesto, štát): CBC V Karadžičova 16 821 08 Bratislava Slovenská republika 3. Osoba oprávnená konať za žiadateľa: Vitaflo (international) Limited Suite 1.11, South Harrington Building, 182 Sefton Street, Brunswick Business Park, Liverpool, L3 4BQ, Spojené kráľovstvo Meno a priezvisko: Stanislava Mackovičová E-mailová adresa: stanislava.mackovicova@pharmin.sk Telefónne číslo (pevná linka, mobil): +421 917 550 505 Časť B Údaje o dietetickej potraviny 1. Kód pridelený MZ SR, názov dietetickej potraviny a doplnok k názvu: PKU Trio, p.o. plv. 1x400 g 2. Podskupina dietetických potravín: V06CAA1, Štandardná výživa bez fenylalanínu od jedného roku veku, p.o. plv. Časť C Medicínsko-ekonomický rozbor dietetickej potraviny 1. Účel určenia dietetickej potraviny: PKU Trio je potravina na osobitné lekárske účely, určená na diétny režim pri fenylketonúrii (PKU). 2. Indikácie, ktoré sú predmetom tohto medicínsko-ekonomického rozboru: - V prípade potreby sa uvedie aj návrh preskripčného obmedzenia, finančného limitu alebo množstvového limitu. V06CAA1, Štandardná výživa bez fenylalanínu od jedného roku veku, p.o. plv. Hradenú liečbu môže indikovať lekár na pracovisku Kliniky pre deti a dorast A. Getlíka Univerzitnej nemocnice Bratislava Nemocnica sv. Cyrila a Metoda, v metabolickej ambulancii Detskej fakultnej nemocnice s poliklinikou Banská Bystrica a v metabolickej ambulancii Detskej fakultnej nemocnice Košice. Hradená liečba sa indikuje u pacientov s fenylketonúriou a hyperfenylalaninémiou. Navrhované preskripčné obmedzenie: END, ENP, PED 3. Epidemiologické údaje: Fenylketonúria (hyperfenylalaninémia) patrí medzi najdôležitejšie a najčastejšie dedičné metabolické poruchy. Význam tejto choroby spočíva v tom, že má jednu z najvyšších incidencií v našej populácii, veľmi dobre prepracované diagnostické a terapeutické možnosti a je známa jej genetická podstata (1). 1
Fenylketonúria (PKU) je autozómovo recesívna dedičná metabolická porucha aminokyselín. U kaukazskej populácie patrí medzi najčastejšie monogénové choroby s vysokou priemernou incidenciou asi 1 : 10 000. Príčinou klasickej formy fenylketonúrie je geneticky podmienená zmena v štruktúre génu pre fenylalanínhydroxylázu (FAH). V súčasnosti je známych viac ako 400 identifikovaných mutácií v géne pre FAH (2). Diagnostické, diferenciálnodiagnostické kritériá a laboratórne nálezy u jednotlivých typov fenylketonúrie (hyperfenylalaninémie) sú uvedené v tabuľke nižšie (1). Tabuľka 1: Diagnostické a diferenciálno-diagnostické kritériá, laboratórne nálezy u jednotlivých typov hyperfenylalaninémií (HPA) (1) Typ HPA Iný názov Aktivita FAH v Tolerancia Phe Phe v µmol/l % v mg/kg/deň HPA I klasická PKU < 1 > 1 200 15 60 HPA II atypický PKU 1 5 600 1 200 60 200 HPA III benígna PKU 5 30 600 zvýšená HPA IV malígna PKU 100 600 1 200 v norme HPA V malígna PKU 100 600 1 200 v norme HPA VI PKU z deficitu FAAT 100 do 1 200 v norme HPA VII tranzitórna PKU 5 100 500 2 400 znížená HPA VIII sekundárna PKU 5 100 do 600 znížená Maternálna PKU maternálna PKU HPA- hyperfenylalaninémia; FAAT- fenylalanínaminotransferáza; Phe- fenylalanín Incidencia a prevalencia choroby v Slovenskej republike: V krajinách EU má toto ochorenie diagnostikované približne 35 tisíc ľudí. Na Slovensku je od roku 1985 zavedený plošný skríning novorodencov, ktorý zaručuje včasný záchyt tohto ochorenia a okamžité začatie liečby. Skríning vykonáva Skríningové centrum novorodencov Detskej fakultnej nemocnice s poliklinikou v Banskej Bystrici. Podľa správy Skríningového centra novorodencov bolo od roku 1995 vyšetrených 1 093 063 novorodencov a zachytených 190 detí s fenylketonúriou, incidencia ochorenia je na úrovni 1:5 753 živorodených. V poslednej zverejnenej ročnej správe novorodeneckého skríningu za rok 2014 sa uvádza, že v danom roku bolo vyšetrených 55 061 novorodencov a z nich bolo zachytených 14 prípadov fenylketonúrie/hyperphenylalaninémie. Zo zachytených prípadov bolo 7 dievčat a 7 chlapcov. Incidencia bola na úrovni 1:3 933 živorodených (3). Rozdelenie zachytených prípadov: Hyperfenylalaninémia: 5 Fenylketonúria: 9 Obrázok nižšie zachytáva počet novodiagnostikovaných pacientov v rokoch 1995 až 2014 (3). Obrázok 1: počet novodiagnostikovaných pacientov s fenylketonúriou (3) Opis cieľovej skupiny pacientov, prípadných podskupín pacientov a ich charakteristika: Pacienti trpiaci fenylketonúriou vo veku od 12 mesiacov veku až do 36 mesiacov veku, na trvalej individuálnej diéte s nízkym obsahom fenylalanínu, prípadne jeho úplným vylúčením. 2
Predpokladaný počet pacientov v roku, v ktorom sa medicínsko-ekonomický rozbor predkladá: V súlade s platnou legislatívou je najskorší možný termín zaradenia dietetickej potraviny (DP) PKU Trio do Zoznamu kategorizovaných dietetických potravín (ZKDP) k 1.7. 2019, preto v roku predkladania medicínsko-ekonomického rozboru (december 2018) nebude posudzovaná DP indikovaná ani jednému pacientovi. Predpokladaný počet pacientov v nasledujúcich piatich rokoch: Veľkosť cieľovej populácie (pacienti vo veku od 1 roku do 3 rokov) je odhadovaná na základe očakávanej pôrodnosti a počtu ročne zachytených prípadov PKU v Slovenskej republike na 30 pacientov. Pri odhadovanom využití v klinickej praxi na úrovni 10 % sa v roku 2019 predpokladá liečiť touto DP 2 pacienti a do roku 2023 ich počet vzrastie na 5 pacientov. Tabuľka 2: Predpokladaný počet pacientov liečených DP PKU Trio v rokoch 2019 2023 Rok 2019 2020 2021 2022 2023 Počet pacientov 2 3 3 5 5 DP- dietetická potravina 3
4. Klinický prínos používania dietetickej potraviny preukázaný významným upravením merateľných parametrov, ktoré majú vzťah k patogenéze choroby: Nedostatok alebo nedostatočná aktivita enzýmu fenylalanínhydroxylázy spôsobuje hromadenie aminokyseliny fenylalanínu, nedostatok tyrozínu a vylučovanie fenylketónov močom. Každé zvýšenie koncentrácie fenylalanínu v krvi (nad 500 µmol/l) má za následok predovšetkým poškodenie centrálneho nervového systému. V klinickom obraze u neliečených pacientov dominuje mentálna retardácia a kŕče. Deti majú väčšinou svetlé vlasy, modré oči, svetlú pokožku a ekzémy (2). V súčasnosti je primeraný somatický a psychický vývin detí s fenylketonúriou zabezpečený včasným zachytením choroby, ktoré sa realizuje kvalitným novorodeneckým skríningom a rýchlym začatím liečby. U každého pacienta sa zvolí optimálny liečebný režim, ktorý vyžaduje aj pravidelné a komplexné sledovanie efektívnosti liečby a vývinu dieťaťa, spoluprácu s rodinou a dodržiavanie liečebných odporúčaní (1). Zabezpečenie starostlivosti o pacientov s fenylketonúriou na Slovensku sa riadi Metodickým pokynom uverejneným vo Vestníku Ministerstva zdravotníctva SR. Tento určuje regionálne diagnostické a liečebné pracoviská. Ich hlavnou úlohou je zabezpečenie novorodeneckého skríningu, komplexnej dispenzárnej a liečebnej starostlivosti od potvrdenia diagnózy po narodení, počas detského veku, adolescencie a v dospelosti. Uvedený Metodický pokyn jednoznačne poveruje pediatrov starať sa aj o dospelých pacientov (1). Základným kameňom liečby PKU je nízky diétny príjem fenylalanínu v kombinácií s doplnkami L- aminokyselín bez fenylalanínu. Niektoré centrá používajú ako alternatívne diétne doplnky kazeínový glykomakropeptid alebo neutrálne aminokyseliny. Niektorí pacienti reagujú na liečbu tetrahydrobiopterínom (BH4), ktorý pôsobí ako farmaceutický šaperón (predpisovaný ako dihydrochlorid sapropterínu) (4). Liečba budúcnosti zahŕňa enzýmovú substitúciu a génovú terapiu (5). Manažment liečby PKU sa v celej Európe značne líši, hoci vychádza z rovnakých dôkazov (6; 7; 8). Preto bolo potrebné vytvoriť európske odporúčania pre manažment liečby PKU (8; 9; 10), ktoré sa začali po zverejnení konsenzu Európskou spoločnosťou pre fenylketonúriu a súvisiace ochorenia (European Society of Phenylketonuria and Allied Disorders ESPKU) (11). Cieľom týchto odporúčaní bolo vytvoriť štandardné postupy pri diagnostike, liečbe a celkovej starostlivosti pacientov s PKU, ktoré by viedli k optimálnym klinickým a neuropsychologickým ukazovateľom bez potreby nadmernej liečby a dodatočných nákladov (5). Diéta, ktorú je nutné dodržiavať pri fenylketonúrii, je veľmi prísna a zvyčajne celoživotná. Za posledných 40 rokov štúdie preukázali, že ukončenie liečby počas detstva, alebo dospievania nie je bezpečné (12; 13). Dokonca ukončenie liečby v dospelosti má svoje negatívne následky (14). Diétny režim predstavuje vylúčenie niektorých potravín z jedálneho lístka celkom, iné potraviny je nutné presne odvažovať a len pomerne málo ich je možné konzumovať bez obmedzenia. Najdôležitejšie pravidlá, ktorých je nutné sa držať, je možné zhrnúť nasledovne: účelom diéty je udržať koncentráciu fenylalanínu v krvi v odporúčanom rozmedzí, prísnosť diéty je pre každého pacienta iná, záleží na jeho individuálnej tolerancii k fenylalanínu. Konkrétnu podobu diéty je potrebné určiť v spolupráci s lekárom a diétnou sestrou, hlavným kritériom, podľa ktorého sa potraviny rozdeľujú na vhodné a nevhodné, je ich obsah aminokyseliny fenylalanínu, potraviny s vysokým obsahom bielkovín musia byť úplne vylúčené z potravy, pretože len malú časť bielkovín môže pacient s PKU prijať v prirodzenej potrave, je nutné zvyšok podávať vo forme umelých aminokyselinových zmesí, väčšinu porcií jedla je nutné prijímať v obmedzenom množstve. Diéta pre rôzne vekové kategórie nie je rovnaká, najprísnejšia je v detstve zhruba do veku pätnástich rokov a tiež v tehotenstve. V dospievaní a dospelosti je možné diétu do určitej miery uvoľniť, nie však vysadiť (5). PKU Trio dietetická potravina PKU Trio je prášok na báze aminokyselín bez fenylalanínu obsahuje esenciálne a neesenciálne aminokyseliny, sacharidy, tuky vitamíny, minerálne látky, stopové prvky a kyselinu dokosahexaenovú (DHA). PKU Trio je potravina na osobitné lekárske účely, určená na diétny režim pri PKU od jedného roku veku. 4
PKU Trio môže byť konzumovaná iba jedincami s dokázanou PKU pod prísnym lekárskym dohľadom. Potravina je vhodná od jedného roka veku. Diéta musí byť doplnená o prirodzené zdroje bielkovín, vodu a ďalšie živiny v predpísanom množstve na udržanie nevyhnutného príjmu fenylalanínu, tekutín a na pokrytie všeobecných výživových požiadaviek. PKU Trio môžu konzumovať ženy počas tehotenstva. Potravina nie je vhodná ako jediný zdroj výživy. Neslúži na parenterálne použitie. 5. Porovnanie odhadovaných nákladov verejného zdravotného poistenia: - Zvolí sa dietetická potravina, iná medicínska intervencia alebo ich kombinácia, ktorá je štandardne používaná v podmienkach bežnej terapeutickej praxe, môže byť plne alebo čiastočne nahradená použitím posudzovanej dietetickej potraviny a vo vzťahu k verejnému zdravotnému poisteniu je nákladovo najefektívnejšia. Rozdiely v dĺžke používania a dávkovaní dietetických potravín sa zohľadnia primerane. - Porovnanie sa vykoná za jeden liečebný cyklus alebo za jeden mesiac používania dietetickej potraviny. Porovnanie odhadovaných nákladov verejného zdravotného poistenia pri použití dietetickej potraviny s odhadovanými nákladmi pri používaní dietetických potravín, ktoré majú rovnaký účel určenia a rovnaké alebo porovnateľné kvalitatívne zloženie a kvantitatívne zloženie: Aktuálne platná maximálna výška úhrady zdravotnej poisťovne za jednotku referenčnej dávky zaradenú v podskupine V06CAA1, Štandardná výživa bez fenylalanínu od jedného roku veku, p.o. plv v Zozname kategorizovaných dietetických potravín (ZKDP) od 1.10. 31.12.2018 je stanovená vo výške 0,5200 eur/rd. Navrhovaná úhrada pre posudzovanú dietetickú potravinu PKU Trio vo veľkosti balenia 1x400 g je 67,40 eur, čo v prepočte na RD predstavuje navrhovanú úhradu vo výške 0,519893 eur. Navrhovaná úhrada za DP PKU Trio je nižšia v porovnaní s komparátorom MILUPA PKU 2 prima (tabuľka nižšie). Tabuľka 3: Porovnanie úhrady za jednotku referenčnej dávky u prípravkov skupiny V06CAA1 a navrhovanou úhradou pre PKU Trio Názov Doplnok ÚZP RD v balení ÚZP za RD V06CAA1, Štandardná výživa bez fenylalanínu RD= 1 g p.o. plv. od jedného roku veku AK 0,520000 SinPhe basic plv 1x500 g 167,7 400 0,419250 comida PKU B formula plv 1x500 g 96,96 186,50 0,519893 comida PKU B plv 1x500 g 227,73 438 0,519932 P-AM 2 plv 1x500 g 241,8 465 0,520000 MILUPA PKU 2 prima plv 1x500 g 180,7 347,5 0,520000 PKU Nutri Concentrated 2 plv 1x500 g 180,7 347,5 0,520000 MILUPA PKU 2 mix plv 2x400 g 131,87 253,6 0,520032 PKU GO plv 1x400 g 126,92 244,08 0,534538 PKU Trio plv 1x400 g 67,40 129,64 0,519893 p.o.- perorálne; plv- prášok; ÚZP- úhrada zdravotnej poisťovne; RD- referenčná dávka; AK- aminokyselina s odhadovanými nákladmi pri používaní dietetických potravín, ktoré majú rovnaký účel určenia a rozdielne kvalitatívne zloženie alebo kvantitatívne zloženie: s odhadovanými nákladmi pri používaní iných medicínskych intervencií, pri ktorých sa nepoužívajú dietetické potraviny: 6. Typ medicínsko-ekonomickej analýzy, odôvodnenie jej výberu a výsledky vrátane diskontácie a analýzy citlivosti: analýza minimalizácie nákladov analýza efektívnosti nákladov analýza užitočnosti nákladov 5
- Diskontná sadzba pre náklady verejného zdravotného poistenia aj prínosy spojené s použitím dietetickej potraviny je 5 % ročne. - Analýza citlivosti pozostáva z modelov vychádzajúcich z a) najpravdepodobnejších hodnôt neurčitých parametrov, b) najpravdepodobnejších hodnôt neurčitých parametrov znížených najmenej o 30 % a c) najpravdepodobnejších hodnôt neurčitých parametrov zvýšených najmenej o 30 %. CIEĽ Analýza je pripravená za účelom splnenia požiadaviek potrebných pre zaradenie dietetickej potraviny PKU Trio do ZKDP s účinnosťou od 1.7.2019. Cieľom analýzy je preukázanie nákladovej efektivity dietetickej potraviny PKU Trio a porovnanie nákladov na použitie iných prípravkov zo skupiny V06CAA1, Štandardná výživa bez fenylalanínu od jedného roku veku, p.o. plv. METODIKA Analýza bola vypracovaná v súlade s požiadavkami Zákona MZ SR č. 363/2011 o rozsahu a podmienkach úhrady liekov, zdravotníckych pomôcok a dietetických potravín na základe verejného zdravotného poistenia a o zmene a doplnení niektorých zákonov, Vyhlášky MZ SR č. 424/2011 o podrobnostiach medicínsko-ekonomického rozboru dietetickej potraviny a s Metodickou pomôckou pre vykonávanie farmako-ekonomického rozboru lieku a medicínsko-ekonomického rozboru zdravotníckej pomôcky a dietetickej potraviny. Analýza bola vykonaná z pohľadu (perspektívy) platcu, t.j. zdravotných poisťovní a boli použité len priame náklady na liečbu. TYP ANALÝZY A VÝBER KOMPARÁTORA V súlade s Metodickou pomôckou pre vykonávanie farmako-ekonomického rozboru lieku a medicínsko-ekonomického rozboru zdravotníckej pomôcky a dietetickej potraviny, bola vzhľadom na rovnaký účel určenia ako aj klinické vlastnosti dietetickej potraviny PKU Trio a dietetických potravín zaradených do referenčnej skupiny V06CAA1, zvolená analýza minimalizácie nákladov. Za komparátora bola vzhľadom na rovnaké klinické vlastnosti prípravku ako aj porovnateľné kvalitatívne a kvantitatívne zloženie zvolená súčasne zaradená dietetická potravina v podskupine V06CAA1 MILUPA PKU 2 prima. Navyše ide o najčastejšie používanú dietetickú potravinu v referenčnej skupine V06CAA1. KALKULÁCIA NÁKLADOV V analýze sa brali do úvahy len priame náklady na dietetické potraviny určené pre diétny režim pri dokázanej PKU, pričom tieto náklady vychádzajú z kategorizácie dietetických potravín platnej v období od 1.10.-31.12.2018. Dávkovanie výživy je určené dietológom po príslušnom klinickom stanovení a je založené na odporúčaných denných dávkach v závislosti od pohlavia, veku, telesnej hmotnosti a klinického stavu pacienta a schopnosti tolerovať prirodzenú bielkovinu. Aktuálne platná maximálna výška úhrady zdravotnej poisťovne za jednotku referenčnej dávky zaradenú v podskupine V06CAA1, Štandardná výživa bez fenylalanínu od jedného roku veku, p.o. plv v Zozname kategorizovaných dietetických potravín od 1.10. 31.12.2018 je stanovená vo výške 0,5200 eur/rd. Navrhovaná úhrada pre posudzovanú dietetickú potravinu PKU Trio vo veľkosti balenia 1x400 g je 67,40 eur, čo v prepočte na RD predstavuje navrhovanú úhradu vo výške 0,519893 eur. Navrhovaná úhrada za DP PKU Trio je nižšia v porovnaní s komparátorom MILUPA PKU 2 prima (tabuľka nižšie). Tabuľka 4: Porovnanie úhrady za jednotku referenčnej dávky u prípravkov skupiny V06CAA1 a navrhovanou úhradou pre PKU Trio Názov Doplnok ÚZP RD v balení ÚZP za RD V06CAA1, Štandardná výživa bez fenylalanínu RD= 1 g p.o. plv. od jedného roku veku AK 0,520000 SinPhe basic plv 1x500 g 167,7 400 0,419250 comida PKU B formula plv 1x500 g 96,96 186,50 0,519893 comida PKU B plv 1x500 g 227,73 438 0,519932 P-AM 2 plv 1x500 g 241,8 465 0,520000 MILUPA PKU 2 prima plv 1x500 g 180,7 347,5 0,520000 PKU Nutri Concentrated 2 plv 1x500 g 180,7 347,5 0,520000 MILUPA PKU 2 mix plv 2x400 g 131,87 253,6 0,520032 PKU GO plv 1x400 g 126,92 244,08 0,534538 PKU Trio plv 1x400 g 67,40 129,64 0,519893 6
p.o.- perorálne; plv- prášok; ÚZP- úhrada zdravotnej poisťovne; RD- referenčná dávka; AK- aminokyselina VÝSLEDKY ANALÝZY Podľa bodu 3.3 Metodickej pomôcky sa analýza minimalizácie nákladov zameria na porovnanie nákladov a na identifikáciu lacnejšej stratégie. Z porovnania vyplýva, že náklady zdravotných poisťovní na liečbu detí s PKU a hyperfenylalaninémiou od jedného roku veku pomocou posudzovaného prípravku PKU Trio sú pri navrhovanej úhrade nižšie ako je úhrada v súčasnosti zaradeného komparátora MILUPA PKU 2 prima. DISKONTÁCIA Hodnotenie nákladov bolo vykonané v časovom horizonte kratšom ako jeden rok, preto nebolo potrebné vykonať diskontáciu nákladov a výnosov. ANALÝZA SENZITIVITY Nakoľko sa predpokladá, že účinnosť a bezpečnosť oboch porovnávaných liekov je rovnaká, v analýze minimalizácie nákladov sa porovnávajú len náklady na lieky. Preto sú aj výsledné hodnoty porovnania nákladov oboch liečebných alternatív v analýze senzitivity závislé len od ceny liekov. 7. Výsledky analýzy vplyvu na rozpočet verejného zdravotného poistenia v roku, v ktorom sa medicínsko-ekonomický rozbor predkladá a nasledujúcich piatich rokoch: Analýza dopadu na rozpočet je pripravená za účelom splnenia podmienok pre zaradenie dietetickej potraviny PKU Trio do ZKDP s účinnosťou od 1.7.2019, v súlade s platnými legislatívnymi a metodickými usmerneniami. Analýza bola vykonaná z pohľadu platcu, t. j. zdravotných poisťovní a boli použité len priame náklady na liečbu. METODIKA Analýza dopadu na rozpočet vychádza z kalkulácie rozdielu výdavkov v dvoch sledovaných scenároch: 1. bez zavedenia dietetickej potraviny PKU Trio do ZKDP 2. po zavedení dietetickej potraviny PKU Trio do ZKDP od 1.7.2019 Dopad na rozpočet bol počítaný na roky 2018 2023 a vychádzal z predpokladu, že dietetická potravina PKU Trio bude uvedená do klinickej praxe od 1.7.2019. V analýze sa brali do úvahy len priame náklady na liečbu, t.j. náklady spojené s výdavkami na dietetické potraviny, pričom náklady na liečbu vychádzajú z platných úhrad od 1.10.2018. Odhad populácie vhodnej na liečbu V súlade s navrhovaným indikačným obmedzením predstavujú cieľovú populáciu pacienti trpiaci PKU a hyperfenylalaninémiou vo veku od 12 mesiacov veku do 36 mesiacov veku (nakoľko ďalšia referenčná skupina V06CAA3 je určená pre liečbu pacientov s PKU vo veku od 3 rokov, predpokladá sa, že pacienti v referenčnej skupine V06CAA1 budú liečení iba do 36 mesiacov veku). Na základe očakávanej pôrodnosti a počtu ročne zachytených prípadov PKU v Slovenskej republike (za rok 2014 bolo zachytených 14 prípadov (3)) je veľkosť tejto populácie odhadovaná na približne 30 pacientov. Predpokladá sa, že medziročný nárast v počte pacientov bude na úrovni 1 %. Pri potenciálnom zisku 10 % z tohto počtu v roku zavedenia dietetickej potraviny PKU Trio do klinickej praxe sa odhaduje, že táto dietetická potravina bude indikovaná 2 pacientom a v roku 2023 ich počet vzrastie na 5 pacientov. Náklady V analýze sa brali do úvahy len priame náklady na liečbu, t.j. náklady spojené s výdavkami na dietetické potraviny, pričom náklady na liečbu vychádzajú z úhrady platnej k 1.10.2018. Porovnanie nákladov je uvedené v časti 5 tohto medicínsko-ekonomického rozboru. Z porovnania vyplýva, že pri liečbe dietetickou potravinou PKU Trio možno v porovnaní s liečbou inými dietetickými potravinami očakávať úsporu nákladov. V prípade zaradenia dietetickej potraviny PKU Trio do ZKDP sa predpokladá, že sa bude v klinickej praxi využívať v rozsahu od 10 % do 15 % za obdobie rokov 2019-2023. Výška denných nákladov je daná úhradou za jednotku referenčnej dávky prípravku, ako aj jeho denným dávkovaním. Dávkovanie je určené lekárom, alebo dietológom v závislosti od veku, telesnej hmotnosti a klinického stavu pacienta. Jeho podstatou je presne vypočítaná dávka fenylalanínu v strave pacienta, ktorá je prísne individuálna podľa tzv. tolerancie fenylalanínu. 7
Priemerná denná dávka, vypočítaná na základe dostupných údajov o váženom priemere spotreby predstavuje 15,61 g aminokyselín denne (15; 16; 17; 18; 19), čo pri úhrade za dietetickú potravinu PKU Trio 0,519893 eur za jednotku referenčnej dávky, predstavuje náklady vo výške 8,12 na deň. V tabuľke nižšie sú uvedené náklady na deň a rok liečby DP PKU Trio v porovnaní s komparátorom MILUPA PKU 2 prima. Tabuľka 5: Náklady na deň a rok liečby pacientov liečených dietetickou potravinou PKU Trio v porovnaní s komparátorom MILUPA PKU 2 prima Názov DP Úhrada za RD Náklady na deň* Náklady na rok** PKU Trio 0,519893 8,12 2 964,20 MILUPA PKU 2 prima 0,520000 8,12 2 964,81 RD- referenčná dávka; DP- dietetická potravina; RS- referenčná skupina *vypočítané ako úhrada za RD * priemerná denná dávka (15,61 g) **vypočítané ako náklad na deň * 1 rok (365,25 dní) pozn.: náklady sú prezentované na 2 desatinné čísla, preto pri spätnom prepočte môžu vzniknúť mierne odchýlky VÝSLEDKY ANALÝZY DOPADU NA ROZPOČET Vzhľadom na nižšiu navrhovanú úhradu za dietetickú potravinu PKU Trio v porovnaní s komparátorom MILUPA PKU 2 prima sa v analýze dopadu na rozpočet pozoruje kumulatívna úspora za 5 rokov vo výške 9 eur (5 % diskontná sadzba). Tabuľka 6: Dopad na rozpočet (PKU Trio vs. MILUPA PKU 2 prima) 2018 2019* 2020 2021 2022 2023 Scenár pred zavedením dietetickej potraviny PKU Trio do klinickej praxe Počet pacientov 30 30 31 31 31 32 Náklady na komparátora ( ) 88 944 89 834 90 732 91 639 92 556 93 481 Scenár po zavedení dietetickej potraviny PKU Trio do klinickej praxe od 1.7.2019 Podiel pac. komparátor 100 % 90 % 90 % 90 % 85 % 85 % Podiel pac. PKU Trio 0 % 10 % 10 % 10 % 15 % 15 % Počet pac. komparátor 30 29 28 28 27 27 Počet pac. PKU Trio 0 2 3 3 5 5 Náklady komparátor ( ) 88 944 85 342 81 659 82 475 78 672 79 459 Náklady PKU Trio ( ) - 4 491 9 071 9 162 13 880 14 019 Náklady spolu ( ) 88 944 89 833 90 730 91 637 92 553 93 478 Rozdiel ( ) - -1-2 -2-3 -3 Rozdiel 5 % DS ( ) - -1-2 -2-2 -2 DP- dietetická potravina; RS- referenčná skupina; DS- diskontná sadzba Údaje, vrátane počtu pacientov sú prezentované na celé číslo, preto pri spätnom prepočte môžu vzniknúť drobné odchýlky. *od júla 2019 ZÁVER Z analýzy dopadu na rozpočet vyplýva, že po zavedení dietetickej potraviny PKU Trio do ZKDP možno v súvislosti s nižšou navrhovanou úhradou za liečbu očakávať zníženie výdavkov v systéme verejného zdravotného poistenia vo výške 9 eur za 5 rokov. 8. Predpokladaná spotreba dietetickej potraviny v roku, v ktorom sa medicínsko-ekonomický rozbor predkladá a nasledujúcich piatich rokoch vyjadrená počtom a veľkosťou balení dietetickej potraviny: Tabuľka 7: Predpokladaná spotreba dietetickej potraviny PKU Trio za roky 2018 2023 Počet balení 2018 2019* 2020 2021 2022 2023 Dietetická potravina PKU Trio 0 67 135 136 206 208 *od júla.2019 Pozn.: prezentované na najbližšie celé číslo. Suma úhrad za prvých 24 mesiacov od predpokladaného dátumu zaradenia dietetickej potraviny PKU Trio do ZKDP je uvedená v tabuľke nižšie. Tabuľka 8: Predpokladaná suma úhrad za prvých 24 mesiacov od zaradenia dietetickej potraviny PKU Trio do ZKDP Rok 2019* 2020 2021 Spolu Počet mesiacov 6 12 6 24 Náklady 4 490,76 9 071,33 4 581,02 18 143,11 *od júla 2019; rok= 365,25 dní; ZKDP- Zoznam kategorizovaných dietetických potravín Pozn.: suma úhrad je prezentovaná na 2 desatinné čísla, preto pri spätnom prepočte môže dôjsť k miernym odchýlkam. 8
9. Zdroje použitých údajov vrátane metodiky, v prípade extrapolácie aj jej odôvodnenie: 1. Ürge O., Strnová J.: Maternálna fenylketonúria. Via pract., 2007, roč. 4 (9): 417 419. 2. Strnová J.: Hyperphenylalaninaemiae. V: BUCHANEC J. a kol. Vademékum pediatra. Martin: Osveta. 2001, s. 649 652. 3. Skríningové centrum novorodencov SR: Ročná správa novorodeneckého skríningu za rok 2014. Detská fakultná nemocnica s poliklinikou, Banská Bystrica [onlice, citované dňa 18.12.2018], dostupné na:. http://www.detskanemocnica.sk/data/sites/1/media/formulare/scn/scnsprava2014.pdf. 4. Blau N, a kol.: Phenylketonuria. Lancet. 2010;376(9750): 1417 27. 5. Wegberg AMJ., a kol.: The complete European guidelines on phenylketonuria: diagnosis and treatment. Orphanet Journal of Rare Diseases, 2017, 12:162, DOI 10.1186/s13023-017-0685-2. 6. Ahring K., a kol.: Dietary management practices in phenylketonuria across European centres. Clin Nutr. 2009;28(3):231 6. 7. Blau N., a kol.: Management of phenylketonuria in Europe: survey results from 19 countries. Mol Genet Metab. 2010;99(2):109 15. 8. van Spronsen FJ., a kol.: PKU-what is daily practice in various centres in Europe? Data from a questionnaire by the scientific advisory committee of the European Society of Phenylketonuria and Allied Disorders. J Inherit Metab Dis. 2009;32(1):58 64. 9. van Spronsen FJ.: Phenylketonuria management from an European perspective: a commentary. Mol Genet Metab. 2010;100(2):107 10. 10. van Spronsen FJ, Burgard P.: The truth of treating patients with phenylketonuria after childhood: the need for a new guideline. J Inherit Metab Dis. 2008;31(6):673 9. 11. Hagedorn TS., a kol.: Requirements for a minimum standard of care for phenylketonuria: the patients' perspective. Orphanet J Rare Dis. 2013;8:191. 12. Azen CG., a kol.: Intellectual development in 12-year-old children treated for phenylketonuria. Am J Dis Child. 1991;145(1):35 9. 13. Cabalska B., a kol.: Termination of dietary treatment in phenylketonuria. Eur J Pediatr. 1977;126(4):253 62. 14. Dawson C., a kol.: Dietary treatment of phenylketonuria: the effect of phenylalanine on reaction time. J Inherit Metab Dis. 2011;34(2):449 54. 15. Ministerstvo zdravotníctva Slovenskej republiky: Kategorizácia dietetických potravín, žiadosť ID 402 [online, citované dňa 21.12.2018], dostupné na: http://kategorizacia.mzsr.sk/dietetika/common/details/402. 16. Ministerstvo zdravotníctva Slovenskej republiky: Kategorizácia dietetických potravín, žiadosť ID 403 [online, citované dňa 21.12.2018], dostupné na: http://kategorizacia.mzsr.sk/dietetika/common/details/403. 17. Ministerstvo zdravotníctva Slovenskej republiky: Kategorizácia dietetických potravín, žiadosť ID 495 [online, citované dňa 21.12.2018], dostupné na: http://kategorizacia.mzsr.sk/dietetika/common/details/495. 18. Ministerstvo zdravotníctva Slovenskej republiky: Kategorizácia dietetických potravín, žiadosť ID 577 [online, citované dňa 21.12.2018], dostupné na: http://kategorizacia.mzsr.sk/dietetika/common/details/577. 19. Ministerstvo zdravotníctva Slovenskej republiky: Kategorizácia dietetických potravín, žiadosť ID 671 [online, citované dňa 21.12.2018], dostupné na: http://kategorizacia.mzsr.sk/dietetika/common/details/671. 10. Výška úhrady dietetickej potraviny na základe verejného zdravotného poistenia v iných členských štátoch Európskej únie vyjadrená v percentách: Podľa vyhlásenia zástupcu držiteľa registrácie nie je dietetická potravina PKU Trio doposiaľ umiestnená na trhu žiadnej členskej krajiny EÚ, preto nie je dostupná ani úhrada v iných členských krajinách (príloha žiadosti). Pri výpočte odhadovaných nákladov a vplyvov na rozpočet verejného zdravotného poistenia sa vychádza z cien liekov, zdravotníckych pomôcok, dietetických potravín alebo zdravotných výkonov a služieb, ktoré sú regulované vecne príslušným orgánom, inak z objektívne overiteľných cien; vychádza sa z cien platných v deň podania medicínsko-ekonomického rozboru ministerstvu. Záver Dátum: 31.12.2018 Meno a priezvisko: Mackovičová Stanislava 9