Ministerstvo zdravotníctva SR Limbová 2, Bratislava V Bratislave dňa k číslu: S OKC-ID12759 Vec: Odpoveď na výzvu na dopl

Prepis

1 Ministerstvo zdravotníctva SR Limbová 2, Bratislava V Bratislave dňa k číslu: S OKC-ID12759 Vec: Odpoveď na výzvu na doplnenie žiadosti alebo príloh Dňa bolo na základe žiadosti spoločnosti AbbVie Ltd., so sídlom Vanwall Business Park, Vanwall Road, Maidenhead, SL6 4XE Berkshire, Veľká Británia (ďalej aj Účastník ), doručenej Ministerstvu zdravotníctva Slovenskej republiky (ďalej aj Ministerstvo ) prostredníctvom elektronického portálu Kategorizácia, začaté konanie o podmienené zaradenie lieku 2194C, Venclyxto 100 mg filmom obalené tablety, 112 tbl x 100mg (ďalej aj Venclyxto ) do zoznamu kategorizovaných liekov a úradné určenie ceny lieku, ID návrhu: (ďalej aj Konanie ). Dňa zverejnilo Ministerstvo v rámci uvedeného Konania Výzvu na doplnenie žiadosti alebo príloh (dostupná na: (ďalej aj Výzva ), ktorou Účastníka vyzvalo, aby svoju žiadosť zo dňa o podmienené zaradenie lieku Venclyxto do zoznamu kategorizovaných liekov a úradné určenie ceny lieku, ID návrhu: 12759, aktualizovanú dňa (ďalej aj Žiadosť ), doplnil o nasledovné, cit. preukázal tvrdenie o počte pacientov liečených inhibítormi BCR signalizácie overiteľnými zdrojmi. Počet pacientov k preukázaniu prevalencie uvedený v žiadosti je založený na stanovisku primárky Kliniky onkohematológie NoÚ a LF UK Bratislava Mudr. Eve Mikušovej, PhD. podľa ktorej databáza NCZI v súčasnosti uvádza 90 pacientov.. K predmetnej Výzve Ministerstva si Účastník dovoľuje týmto uviesť nasledovné: I. Nezákonnosť a nesprávnosť aktuálneho postupu Ministerstva Ministerstvo uvádza, že v súvislosti s Výzvou postupuje v zmysle ustanovenia 75 ods. 7 zákona č. 363/2011 Z.z. o rozsahu a podmienkach úhrady liekov, zdravotníckych pomôcok a dietetických potravín na základe verejného zdravotného poistenia a o zmene a doplnení niektorých zákonov (ďalej aj zákon č. 363/2011 Z.z. ), podľa ktorého: Ak podanie nemá požadované náležitosti alebo prílohy, vyzve ministerstvo bezodkladne účastníka konania na doplnenie podania alebo príloh; lehota na rozhodnutie o podaní v takom prípade začína plynúť od riadneho doplnenia podania a príloh ministerstvu. Ak účastník konania podanie alebo prílohy nedoplní do siedmich dní od doručenia výzvy, ministerstvo konanie zastaví.. 1 Dostupné na:

2 Z citovaného znenia 75 ods. 7 zákona č. 363/2011 Z.z. teda vyplýva, že postup podľa tohto ustanovenia môže Ministerstvo uplatniť výlučne v prípade, ak podanie (pozn. účastníka) nemá požadované náležitosti alebo prílohy. S ohľadom na uvedené si preto dovoľujeme upozorniť, že požiadavka Ministerstva, uvedená vo Výzve, preukázateľne nepatrí medzi zákonom požadované náležitosti Žiadosti (A1P) alebo jej príloh v zmysle 15 ods. 3 a 4 v spojení s 10 ods. 2, 3 a 4 zákona č. 363/2011 Z.z.. Ministerstvo preto z dôvodu, ktorý uvádza vo Výzve, nie je v súčasnosti oprávnené aplikovať vo vzťahu ku Žiadosti Účastníka postup podľa 75 ods. 7 zákona č. 363/2011 Z.z.. Aktuálny postup Ministerstva je tak v tomto ohľade v príkrom rozpore nielen so zákonom č. 363/2011 Z.z., ale taktiež aj s ústavným princípom legality (zákonnosti), vyjadreným v čl. 2 ods. 2 zákona č. 460/1992 Zb. Ústavy Slovenskej republiky, v zmysle ktorého: štátne orgány môžu konať iba na základe ústavy, v jej medziach a v rozsahu a spôsobom, ktorý ustanoví zákon. Zároveň tiež dodávame, že: 1. Účastník nerozumie, za akým účelom od neho Ministerstvo vôbec požaduje preukázanie tvrdenia, pochádzajúceho zo stanoviska MUDr. Evy Mikuškovej, PhD., primárky OOH II, Kliniky onkohematológie NOÚ a LF UK Bratislava a predsedníčky pracovnej skupiny pre CLL za Lymfómovú skupinu Slovenskej republiky, o počte pacientov liečených inhibítormi BCR signalizácie. Dovoľujeme si totiž pripomenúť, že venetoklax (liek Venclyxto) nie je inhibítorom BCR. Inhibítormi BCR sú ibrutinib (liek Imbruvica) a idelalisib (liek Zydelig), teda iné lieky, ako Venclyxto. Predmetom Žiadosti je pritom podmienené zaradenie venetoklaxu (lieku Venclyxto) do zoznamu kategorizovaných liekov, nie ibrutinibu alebo idealisibu. 2. Pokiaľ ide o liek Venclyxto, ktorý je predmetom Žiadosti, z obsahu Žiadosti, ako i stanoviska MUDr. Evy Mikuškovej, PhD. zo dňa , jasne vyplýva, že predpokladom je, že liečbu venetoklaxom (Venclyxto) bude potrebovať asi novodiagnostikovaných pacientov ročne. Z oboch dokumentov rovnako tak jasne vyplýva, že sa jedná o aproximatívny odhad vychádzajúci z popísanej epidemiológie na Slovensku a vlastného prieskumu Lymfómovej skupiny v centrách, cit.: Podľa epidemiológie na Slovensku a vlastného prieskumu v centrách sa odhaduje nenaplnená potreba liečby venetoklaxom u pacientov nevhodných na BCR inhibítory (ibrutinib/idelalisib) alebo po ich zlyhaní asi na nových pacientov ročne. [viď str. 6 Žiadosti, či str. 2 stanoviska MUDr. Evy Mikuškovej, PhD. z ]. Uvedený predpoklad opätovne potvrdzuje aj ďalšie stanovisko MUDr. Evy Mikuškovej, PhD. zo dňa , ktoré dopĺňame v rámci prílohy k tejto odpovedi. 3. Čo sa týka požiadavky Ministerstva vo Výzve (pozn. na preukázanie tvrdenia o počte pacientov liečených inhibítormi BCR signalizácie overiteľnými zdrojmi), hoci túto považujeme za nezrozumiteľnú a z hľadiska zákona č. 363/2011 Z.z. dokonca za absolútne nenáležitú, dovoľujeme si v súvislosti s ňou pre úplnosť poznamenať, že, ako to už vyplýva i zo znenia Žiadosti a stanoviska MUDr. Evy Mikuškovej, PhD., počet 90 pacientov predstavuje odhad počtu pacientov liečených inhibítormi BCR signalizácie v Slovenskej republike v čase podania Žiadosti, zohľadňujúci i spotrebu

3 inhibítorov BCR (ibrutinibu a idelalisibu), ktorá bola publikovaná v rámci dát NCZI za prvé tri kvartálne obdobia roku Dáta NZCI zachytávajú pritom v tejto súvislosti len spotrebu ibrutinibu (Imbruvica). Hoci máme za to, že tieto dáta z databázy NCZI má, resp. musí mať Ministerstvo zo svojej úradnej činnosti k dispozícii, dopĺňa ich Účastník Ministerstvu aj v prílohe k tejto odpovedi. Zároveň dodávame, že v zmysle stanoviska MUDr. Evy Mikuškovej, PhD. bolo v čase podania Žiadosti liečených ešte ďalších približne 19 pacientov v programe NPP firmy Janssen (pozn. kohorta 34 pacientov liečená od októbra 2014). Rovnako tak je v tejto súvislosti dôležité opätovne pripomenúť, že indikácia venetoklaxu (Venclyxto) sa nevzťahuje výhradne iba na liečbu pacientov, ktorým zlyhala predchádzajúca liečba inhibítorom BCR, ale aj na liečbu pacientov, u ktorých je liečba inhibítorom BCR nevhodná a ktorí tak v takomto prípade neprechádzajú na liečbu venetoklaxom po absolvovaní liečby inhibítorom BCR. 4. V kontexte predchádzajúcich bodov si, navyše, dovoľujeme upozorniť, že Účastníkovi v predmetnom Konaní v zmysle platných právnych predpisov dokonca ani nevyplýva povinnosť, aby v rámci svojej Žiadosti uvádzal predpokladaný počet liečených pacientov, či epidemiologické údaje o prevalencii choroby v Slovenskej republike. Povinnosť uvádzať predpokladaný počet liečených pacientov, či údaje o prevalencii choroby v Slovenskej republike, ustanovuje totiž platná tuzemská legislatíva výslovne len v súvislosti s obsahom farmako-ekonomického rozboru lieku [viď 1 ods. 1 písm. a) body 1. a 3. vyhlášky Ministerstva č. 422/2011 Z.z. o podrobnostiach farmako-ekonomického rozboru lieku]. V predmetnom Konaní ale Účastník nie je podľa zákona č. 363/2011 Z.z. povinný predkladať k Žiadosti farmako-ekonomický rozbor lieku, nakoľko v prípade lieku Venclyxto sa jedná o liek určený na liečbu choroby, pri ktorej počet pacientov vhodných na liečbu liekom podľa registrovanej indikácie je v Slovenskej republike nižší ako 1: [pozn. viď 15 ods. 4 v spojení s 10 ods. 4 písm. d) bod 4. a 10 ods. 6 zákona č. 363/2011 Z.z. a rozhodnutie Európskej komisie o registrácii lieku Venclyxto]. Z uvedeného teda vyplýva, že požiadavka na uvedenie predpokladaného počtu liečených pacientov, či údajov o prevalencii choroby v zmysle vyhlášky č. 422/2011 Z.z., sa na Účastníka v tomto prípade vôbec nevzťahuje. V tejto súvislosti zároveň pripomíname, že v zmysle čl. 2 ods. 3 Ústavy Slovenskej republiky platí, že nikoho nemožno nútiť, aby konal niečo, čo zákon neukladá. 5. Výzva Ministerstva bola Účastníkovi doručená s odstupom 80 dní odo dňa doručenia Žiadosti Ministerstvu. Aj táto skutočnosť je v rozpore s 75 ods. 7 zákona č. 363/2011 Z.z., nakoľko predmetné ustanovenie prikazuje Ministerstvu vyzvať účastníka konania na doplnenie podania bezodkladne. Lehotu 80 dní, však nemožno považovať za bezodkladnú, pričom v tejto súvislosti poukazujeme i na judikatúru Najvyššieho súdu SR, v zmysle ktorej: Pod pojmom bez zbytočného odkladu (bezodkladne) treba rozumieť v lehote spravidla pár dní (max. 5-7 dní), no určite nie mesiac (sp. zn. 5 Tdo 32/2012) alebo Pod pojmom bez zbytočného odkladu je potrebné rozumieť rozhodne kratší časový úsek, čo vyplýva aj z gramatického výkladu tohto slovného spojenia, pričom lehotu 31 dní nesporne nemožno vykladať za lehotu bez zbytočného odkladu (sp. zn. 4 Obdo 32/2007).

4 6. Venetoklax predstavuje úplne nový mechanizmus účinku v liečbe pacientov s CLL a je jediným liekom so schválenou indikáciou po zlyhaní liečby inhibítorom BCR. Zároveň je jediným liekom s preukázanou účinnosťou a bezpečnosťou v prospektívnej klinickej štúdii u pacientov, u ktorých zlyhala liečba BCR inhibítormi a má potvrdenú účinnosť aj u najťažších a vysokorizikových pacientov s refraktérnou chorobou s deléciou 17p. V európskych odporúčaniach na liečbu CLL je venetoklax výslovne uvádzaný ako jediná alternatíva pre pacientov, u ktorých zlyhala liečba BCR inhibítormi alebo nie sú na takúto liečbu vhodní (ESMO, 2017). Z pohľadu týchto pacientov sa tak v súvislosti so zaradením lieku Venclyxto do zoznamu kategorizovaných liekov jedná o riešenie naliehavej klinickej potreby (unmed need), vzhľadom k tomu, že na základe verejného zdravotného poistenia nemajú doposiaľ prístup k tejto pre nich aktuálne jedinej medicínskej alternatíve, bez ktorej bude mať ďalší progres ich ochorenia fatálne následky. V tejto súvislosti preto tiež upozorňujeme, že bezdôvodné odďaľovanie, príp. odopieranie prístupu k inovatívnej a preukázateľne jedinej schválenej a účinnej liečbe, by bolo v rozpore so základnými právami dotknutých pacientov (viď napr. čl. 40 Ústavy Slovenskej republiky, čl. 31 Listiny základných práv a slobôd). Pripomíname tiež, že v zmysle Európskej charty práv pacientov má každý jednotlivec právo na prístup k takým zdravotníckym službám, aké si vyžaduje jeho zdravie (bod 2), právo na prístup k inovatívnym metódam, vrátane diagnostických metód, v zmysle medzinárodných noriem, a nezávisle na ekonomických alebo finančných okolnostiach (bod 10), či právo, pokiaľ je to len možné, predchádzať utrpeniu a bolesti vo všetkých etapách svojej choroby (bod 11). II. Záver S ohľadom na v tejto odpovedi uvedené skutočnosti Účastník žiada, aby zo strany Ministerstva boli v predmetnom konaní dôsledne rešpektované a zachovávané všetky procesné práva Účastníka a aby Ministerstvo pri rozhodovaní o Žiadosti nevybočovalo z medzí ustanovených zákonom č. 363/2011 Z.z.. Vzhľadom k tomu, že v predmetnom prípade sú preukázateľne splnené všetky zákonom požadované podmienky a predpoklady pre vyhovenie Žiadosti Účastníka, žiadame, aby Ministerstvo v predmetnom konaní rozhodlo o podmienenom zaradení lieku Venclyxto do zoznamu kategorizovaných liekov a úradnom určení jeho ceny v súlade s predloženou Žiadosťou Účastníka. S úctou, Za Účastníka (AbbVie Ltd.): AbbVie s.r.o. MUDr. Nataša Hudecová, MPH Government Affairs Manager Prílohy: Stanovisko k prevalencii relaps/refraktérnej CLL na Slovensku zo dňa (MUDr. Eva Mikušková, PhD.) Údaje z databázy NCZI o spotrebe ibrutinibu (Imbruvica)

5